近年来,因果推断研究在解决试验结果外部有效性(external validity)挑战方面取得了重要进展。现有方法通过对试验参与者数据进行加权,使其更接近定义明确的目标人群(target population)中效应修饰协变量(effect-modifying covariates)的分布。在存在参与者对研究药物不依从(non-adherence)的情况下,这些方法实际上运输了意图治疗效应(intention-to-treat effect),该效应平均了异质的依从行为(compliance behaviors)。
本文开发了一个主分层(principal stratification)框架,用于识别同时以依从行为和目标人群成员身份为条件的因果效应。此外,作者还发展了这类"运输的"(transported)主因果效应的非参数效率理论,构造了有效估计量,并通过模拟实验刻画了其有限样本性能。
虽然本研究聚焦于治疗不依从问题,但该框架适用于更广泛的估计目标类别,即针对目标人群中临床相关、可能是潜在子集的效应。